Elamipretida (SS-31)
Péptido mitocondrial con aprobación acelerada para síndrome de Barth.
También conocido como SS-31, Forzinity, elamipretide.
Evidencia A: Aprobado
Nivel A de A a EAprobado por una agencia regulatoria mayor (FDA o EMA) para al menos una indicación, con ensayos de fase 3. La aprobación vale para esa indicación, no para cualquier uso.
Qué es
Tetrapéptido que se concentra en la membrana mitocondrial interna. Recibió aprobación acelerada de la FDA en 2025 para el síndrome de Barth, una enfermedad mitocondrial rara. Fracasó en fase 3 en miopatía mitocondrial primaria y no tiene datos en envejecimiento.
Cómo actúa
Se une a la cardiolipina y estabiliza la cadena respiratoria, reduciendo la producción de especies reactivas de oxígeno.
Lo que muestran los estudios
- Síndrome de Barth
- Mejoras en capacidad funcional en estudios abiertos de extensión; base de la aprobación acelerada.
- MMPOWER-3
- No mejoró la distancia caminada en 6 minutos en miopatía mitocondrial primaria.
Dosificación
Según la ficha aprobada, subcutánea, una vez al día. 40 mg diario en síndrome de Barth (pacientes ≥30 kg). Es una dosis en miligramos, no microgramos.
La información de dosis es educativa y resume la ficha técnica o los ensayos publicados. Toda indicación requiere evaluación y prescripción médica.
Efectos adversos
- Reacciones en el sitio de inyección, frecuentes.
Precauciones
- La aprobación es para una enfermedad rara; no respalda uso «antienvejecimiento».
Referencias
- 1.Elamipretide: a mitochondria-targeting drug for Barth syndrome. Trends Pharmacol Sci, 2026.PubMed 42448476DOI 10.1016/j.tips.2026.06.011
- 2.Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial. Neurology, 2023.PubMed 37268435DOI 10.1212/WNL.0000000000207402